FDA, agência de aprovação de medicamentos dos Estados Unidos aprova medicamentos em alta velocidade, deixando a comunidade em estado de alerta

Os EUA estão aprovando novas medicações de maneira tão rápida que a indústria farmacêutica está se preparando para várias aprovações nos próximos meses, um ritmo que está ajudando pacientes que convivem com doenças raras ou ainda sem tratamento, mas que está levantando questionamentos por parte de grupos de defesa do consumidor.

A empresa Global Blood Therapeutics Inc., fabricante de uma nova droga para anemia falciforme, chamada Oxbryta, montou um estande para exibir o medicamento na reunião anual da Sociedade Americana de Hematologia, realizada em Dezembro de 2019, mesmo com o prazo de aprovação estabelecido em 26 de Fevereiro de 2020 pela FDA.

A ação valeu a pena: A Oxbryta foi aprovada pela FDA com quase 3 meses de antecedência, em 25 de Novembro de 2019, e o estande patrocinado estreou a tempo da reunião anual que aconteceu em Orlando, Flórida.

“É uma grande mudança”, disse Alethua Young, uma analista de biotecnologia da Cantor Fitzgerald. “Aconteceu nos últimos 5 anos, e provavelmente continuará acontecendo. Nas áreas com grandes demandas não atendidas, a FDA parece estar comprometida em prover medicamentos para essas pessoas o mais rápido possível.”

A aprovação da Oxbryta se somou a um grande número de produtos inovadores aprovados com antecedência de semanas, e até de meses, em relação ao prazo da FDA. Para medicamentos “normais”, a agência tipicamente possui 10 meses para publicar um parecer de aprovação. Para os medicamentos com benefícios excepcionais, ou para os que tratam condições com pouquíssimas opções de tratamentos, a FDA oferece uma revisão de prioridade que leva apenas 6 meses. Desde o meio de Outubro de 2019 ao meio de Novembro de 2019, a agência aprovou 5 medicamentos em apenas 8 semanas.

A mudança está surgindo devido à FDA estar aprovando novas drogas em ritmo recorde, e avanços na biotecnologia e genética estão possibilitando a indústria farmacêutica e seus cientistas a prover dados mais específicos para seus reguladores federais.

“O fato não é que mudamos nossas políticas e que estamos afirmando que vamos aprovar medicamentos mais rapidamente”, disse Janet Woodcock, diretora do centro de avaliação de drogas e pesquisa da FDA, que se juntou à agência na época do Presidente Ronald Reagan. “A diferença agora é que vamos ter mais dessas aprovações por causa da ciência. Se há pessoas sem opções e elas convivem com doenças terríveis, nós vamos provê-las com esses medicamentos o quão rápido quanto possível.”

Mas enquanto os fabricantes, investidores e pacientes comemoram o ritmo da Agência, defensoresde segurança dos pacientes argumentam que a velocidade vem com um preço. Estudos mostram que medicamentos aprovados mais rapidamente são mais suscetíveis a apresentar problemas de segurança ao paciente uma vez que são amplamente disponibilizados para a população, enquanto outros casos desses tratamentos acabam oferecendo menos benefícios do que o previsto.

Raízes dos anos 1990

Enquanto a administração de Donald Tump tem focado na redução de regulamentação nos EUA, a agilidade da FDA tem origem há mais de 25 anos. Fabricantes de medicamentos concordaram em pagar taxas à agência em retorno de prazos firmes após anos de “chutes de prazo”. O Congresso e a FDA esmiuçaram programas provendo incentivos para a indústria farmacêutica desenvolver produtos para grupos de pacientes com necessidades não atendidas, especificamente para condições raras.

Não é apenas velocidade. A FDA também está aprovando mais medicamentos, atingindo um recorde de 59 novas terapias em 2018. Quase ¾ receberam prioridade na revisão. Este fato, combinado com maior eficiência na coleta de dados, é responsável pela maior rapidez de ação da FDA, disse Aaron Kesselheim, um professor na Harvard Medical School. As empresas também estão comunicando com mais antecedência e frequência com a agência, o que pode sanar problemas em estágios preliminares de análise e ajuda-los a aprovar seus produtos na primeira tentativa, ele afirma.

O medicamento Trikafta da Vertex Pharmaceuticals Inc., uma combinação de drogas que tratam fibrose cística, recebeu a aprovação da FDA em Outubro, 5 meses mais cedo do que o esperado. Investidores definiram a aprovação como um presente de Natal antecipado pela FDA.

A autorização da droga Adakveo produzida pela Novartis, outro medicamento para anemia falciforme, veio em Novembro. 62 dias a frente do prazo da FDA, A droga Brukinsa, fabricada pela BeiGene LTD, foi aprovada com 3 meses de antecedência, e trata um tipo específico de linfoma.

“Estão são todas doenças raras, condições genéticas, sendo tratadas com tecnologias novas e emocionantes,” disse Ira Loss, que acompanha os trabalhos internos da FDA e trabalha na empresa Washington Analysis. “Se você possui todos os dados, por que esperar mais 6 meses? Estamos falando da vida das pessoas.”

Desvantages Percebidas

Envolver pacientes em testes clínicos para doenças raras pode ser desafiador, e proponentes ficam ansiosos para engajar nos primeiros sinais de uma resposta à medicação, especificamente se há poucos ou nenhum tratamento. Mas várias desvantagens podem não ser percebidas se ação for rápida e baseada em dados de um pequeno número de pacientes tratados em um curto período.

“Estamos permitindo a disponibilização de medicamentos no mercado mais cedo, mais rapidamente sem ter informações suficientes sobre sua segurança”, disse Michael Carome, diretor do grupo de pesquisa no grupo de Advocacy Public Citizen. “Nas últimas décadas os padrões da FDA para aprovações têm enfraquecido, o que causa a aprovação de medicamentos de maneira mais rápida, também leva ao surgimento de maiores preocupações após a disponibilização dos novos medicamentos no mercado, ele afirma.

Considere a Makena, tratamento desenvolvido pela AMAG Pharmaceutical Inc., que supostamente trataria nascimentos de crianças pré-maturas. A Public Citizen tem se posicionado contra a medicação injetável desde que os dados mostraram que o medicamento não tem eficácia. Detalhe: os resultados saíram anos após a droga ingressar no mercado.

“Há evidências de que quando os medicamentos são aprovados de maneira mais rápida, provavelmente são associados com mudanças pós aprovação em relação à respectiva segurança”, disse Kesselheim, professor de Harvard. Medicamentos que recebem aprovação expressa tem 48% mais chance de subsequentemente ter seus rótulos de segurança atualizados, sendo posteriormente contraindicados para diversos casos, de acordo com um estudo que ele ajudou a conduzir.

Outras pesquisas relacionam aprovações mais rápidas de medicamentos com aumento de avisos de contraindicação, e até mesmo retirada do mercado. Mas esse fato sozinho não é uma razão para retroceder, ele afirma.

“Esse maior risco que estamos tomando por aprovar drogas mais rapidamente é razoável – se o medicamento é muito promissor e trata uma patologia séria ou que ameaça a vida das pessoas”, disse Kesselheim. 

Achar defeitos após a circulação de medicamentos no mercado é um sinal de que o sistema está funcionando, diz Woodcock da FDA. “Nós esperamos que estejamos errados em algumas vezes”, com uma aprovação acelerada, ela afirma. “Por outro lado, não arriscando, estamos fazendo os pacientes aguardarem muito para acessarem essa terapia que estenderá suas vidas.”

Há mais de 3 dúzias de medicamentos aguardando aprovação. Incluídas a droga de câncer enfortumab vedotim (Seattle Genetics Inc), a vacina do Ebola V920 (Merck e Co) e o remédio para alergia Palfozia (Aimmune Therapeutics Inc.). A Esperion Therapeutics Inc. está aguardando decisões para suas pílulas de redução de colesterol.

“Não podemos assumir que todo medicamento que apresenta oportunidade de avanços será aprovado mais cedo,” afirma Young. “Nunca sabemos quando um atraso ocorrerá.” Mas muitas empresas estão assumindo o risco. “Fizemos muita coisa com risco,” incluindo a construção do estande patrocinado para a Oxbryta, disse o CEO da Global Blood Ted Love, “todo dia as pessoas estão morrendo devido à essa doença. Eu acho que a FDA reconheceu que a ASH (Sociedade Americana de Hematologia) seria uma grande oportunidade para médicos visitarem nosso estande e verificar os resumos e apresentações e ter conhecimento de que a droga está totalmente disponível.”

Matéria publicada originalmente em Bloomberg. Traduzido por Redação CDD