Pessoas com Atrofia Muscular Espinhal conquistam medicamento pelo SUS

As pessoas que vivem com a doença rara Atrofia Muscular Espinhal (AME), tipo 1, terão à disposição no Sistema Único de Saúde (SUS) o medicamento Nusinersen (Spinraza). O insumo, único no mundo recomendado para o tratamento de AME, passou a ser incorporado, no dia 24 de outubro, pelo Ministério da Saúde. Os demais subtipos da doença estão sendo analisados dentro de um novo modelo de oferta de medicamentos para as pessoas com a doença, o chamado compartilhamento de risco.

A incorporação desse medicamento é muito importante pois, como ressalta Dra. Alexandra Prufer Araújo (Professora Associada de Neuropediatria UFRJ, Pesquisadora no Centro de Pesquisa em Doenças Neuromusculares da UFRJ e Docente colaboradora na pós graduação da Saúde Materno Infantil do IPPMG/UFRJ), “se trata do primeiro medicamento cujo registro foi aprovado na Anvisa em 2017 e que agora encontra forma de chegar aos pacientes do SUS. Foi uma conquista suada, com trabalho dos diferentes atores nesta trajetória. Com este acesso regulamentado, conquistam as pessoas com AME uma distribuição, administração e acompanhamento seguro, e ganha o Ministério com redução do custo. Até o momento o acesso estava sendo feito por via judicial, o que se implica em “valor cheio”. Com o acesso regulamentado este valor cai”.

Como nos explicou Dra. Alexandra, a AME é uma doença progressiva. “Os cuidados voltados para estas pessoas são cuidados gerais, multidisciplinares, que devem ser mantidos, agora adicionados de uma terapia específica. A expectativa é de parada de progressão da doença para algumas pessoas que tem a doença já a mais tempo e com maior impacto da mesma no seu organismo, até possibilidade de obter funções motoras antes não esperadas para as pessoas que lograrem iniciar o tratamento geral aliado ao específico mais cedo no curso da doença e com menos envolvimento clínico. Por exemplo, se um bebê consegue iniciar os cuidados gerais e tratamento específico ainda sem sintomas (diagnóstico pré-sintomático) ou com poucos sintomas poderá atingir marcos de desenvolvimento psicomotor sucessivos (sustentar a cabeça, sentar, ficar de pé e até andar)”. Assim, esse medicamento traz esperança a muitas famílias que convivem com esse diagnóstico. “Os estudos clínicos feitos com nusinersena/Spinraza, mostraram eficácia para os casos de AME tipo 1,2 e 3. E isto levou a aprovação em bula para os 3 tipos e incluíram pessoas de até 12 anos de idade”. No entanto, isso não quer dizer que pessoas adultas com o diagnóstico da doença e com perdas funcionais não possam se beneficiar com o uso dessa terapia. “Agora começam a aparecer relatos de caso de vida real em adultos que também mostram benefício com o uso desta medicação. Existe um estudo clínico em adultos em andamento, que poderá trazer mais luz a este respeito”, relata Dra. Alexandra.

A previsão é que o fármaco esteja disponível em centros especializados em até 180 dias, conforme determina a legislação. O tratamento consiste na administração de seis frascos com 5 ml no primeiro ano e, a partir do segundo ano, passam a ser três frascos. A medida teve como base diversos estudos que apontam a eficácia do medicamento na interrupção da evolução da AME para quadros mais graves e que são prevalentes na maioria dos pacientes.

COMO SERÁ A OFERTA DO SPINRAZA

Para ter acesso ao medicamento Spinraza, os pais ou responsáveis pelo paciente com diagnóstico de AME tipo I, a partir do protocolo da doença, publicado no dia 23 de outubro pelo Ministério da Saúde, devem ir até uma Farmácia de “Alto Custo”, administrada pelas Secretarias Estaduais de Saúde.

É preciso ter em mãos o laudo e a prescrição médica para o tratamento (Avaliação e Autorização de Medicamento do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica – LME). Além disso, é indispensável levar cópia do documento de identificação do paciente, do comprovante de residência, do Cartão Nacional de Saúde e do Cartão de Vacinação. Exames laboratoriais ou de imagem também devem ser apresentados, se houver.

PACIENTES COM TIPOS II E III

Para o tipo II (início dos sintomas entre 7 e 18 meses de vida) da doença, que corresponde a 29% dos casos, e o tipo III (início dos sintomas antes dos 3 anos de vida e 12 anos incompletos), que representa 13% dos casos, o Ministério da Saúde também ofertará o medicamento na modalidade compartilhamento de risco.

Nestes casos, o Ministério da Saúde começou a mapear no dia 04 de novembro quem são e onde estão essas pessoas para programar o atendimento. Assim, o paciente ou os pais devem entrar em contato com a Ouvidoria do SUS, pelo telefone 136, desde essa data e informar dados pessoais, cidade em que mora e prescrição médica para uso do Spinraza. Na sequência, cada paciente cadastrado será orientado, por telefone, pelo Ministério da Saúde sobre qual Serviço de Referência deve procurar.

Os pacientes serão acompanhados por profissionais dos Serviços de Referência e a avaliação dos dados será realizada pelo Hospital Albert Einstein, por meio do PROADI-SUS, por 3 anos, para medir resultados e a melhora do paciente.

 

Conheça aqui o PCDT de AME – https://portalarquivos2.saude.gov.br/images/pdf/2019/outubro/23/Portaria-Conjunta-PCDT-Atrofia-Muscular-Espinhal-5q-Tipo-I-final.pdf

 

Redação CDD

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